Life science virksomheders egne ressourcer er ofte ikke tilstrækkelige til at tage sig af de komplekse regulatoriske opgaver, som lægemiddeludvikling og udvikling af medicinsk udstyr kræver, og de søger derfor specialiseret konsulenthjælp.
Mange års forskning, udvikling, kliniske forsøg samt observationsstudier har produceret store mængder data, som udgør en brugbar kilde til information for udviklingsafdelinger og regulatoriske myndigheder.
Sammen med de nye bølger af digitalisering er større computerkraft, kunstig intelligens og en dybere indsigt i menneskets biologiske system drivkraften bag modellering og simulering, der bliver en stadig vigtigere disciplin i bestræbelserne på at optimere beslutningsgrundlaget i relation til sikkerhed, effektivitet, dosering og specifikke patientmålgrupper. I tråd med disse innovative tilgange tilskynder myndighederne til at inkludere modellering og simulering som led i dokumentationen – både i relation til lægemidler og medicinsk udstyr.
Denne tendens vil også åbne døren for en ny tilgang til kliniske forsøg, som både kan forbedre sandsynligheden for succes, reducere omkostningerne og fremskynde udviklingstiden fra opdagelse til færdigt produkt.
Men det kræver en klar strategi for anvendelsen af data, gennemarbejdede planer og robust dokumentation. Og her leverer den danske life science-konsulentvirksomhed IWA Consulting regulatorisk og specialiseret ekspert-service til internationale og nationale virksomheder indenfor biotek, farma, medicinsk udstyr samt offentlige institutioner.
I 2019 gik IWA Consulting sammen med et internationalt selskab med hovedsæde i Frankrig; Voisin Consulting Life Sciences. Med dette opkøb styrkede Voisin Consulting Life Sciences sin forretning på det nordiske marked, og IWA Consulting fik styrket sit serviceudbud, så klienterne kan serviceres på bedste vis gennem højt specialiseret konsulentbistand.
For nylig har IWA Consulting yderligere styrket sine bånd til Voisin Consulting Life Sciences gennem udnævnelsen af franske Cécile Crozatier som ny administrerende direktør. I lyset af regeringens opdaterede Life Science-strategi vil hun i højere grad sætte fokus på forretningsudviklingen for at imødekomme de nye behov hos etablerede virksomheder og startups i innovationsmiljøet.
”Digital transformation og såkaldt ’Market Readiness’ står centralt i enhver virksomhed, men specielt indenfor life science er der her et stort potentiale. Specielt i disse år hvor nye EU-regler implementeres på medical device området, og hvor virksomheder overalt i life science industrien lægger mange ressourcer i at optimere måden, hvorpå vi udvikler produkter med anvendelse af ny IT-teknologi og simuleringer som et vigtigt element. Samtidig er datahåndtering, herunder patientdata i de tidlige faser i et udviklingsforløb, blevet endnu vigtigere for life science virksomheder. Industrien er under forandring og IWA Consulting tilpasser sig kundernes nuværende og kommende behov,” fortæller Cécile Crozatier.
Digital transformation kalder på et skifte i det regulatoriske landskab
Området indenfor personlig medicin er i en nådesløs udvikling. Nøglen til skræddersyet forebyggelse og behandling er en forståelse af den enkelte patients genetik kombineret med andre sundhedsdata. Denne udvikling resulterer i et næsten utænkeligt antal variabler, der kun kan håndteres ved meget avanceret modellering og simulering.
“Vi ser også fremkomsten af smarte ure, sundhedsapps og andre implanterbare overvågningsenheder, der revolutionerer vores sygdomsadministration og vores interaktion med sundhedspersonale,” siger Cécile Crozatier.
Alle disse nye teknologier og de nye muligheder kalder på en overordnet regulatorisk struktur, og i Europa er EU den naturlige ramme for dette.
”Dybdegående viden om nye regler og retningslinjer er ikke nødvendigvis en spidskompetence for biotek og medtech virksomheder, og det er bl.a. her IWA Consulting kommer ind i billedet,” siger Cécile Crozatier.
De færreste biotekfirmaer og producenter har selv tilstrækkeligt med specialiserede interne ressourcer til at tage sig af de omfattende og komplekse regulatoriske krav, som lægemiddeludvikling og udvikling af medicinsk udstyr fordrer.Virksomheder, der har behov for hjælp til lovgivningsarbejder, kan få det hos IWA Consulting eller on-site af en udstationeret IWA Consulting-konsulent.
Undgå faldgruber ved digitale ansøgninger
Det standardiserede elektroniske CTD-format er i dag obligatorisk for alle registreringsansøgninger af nye lægemidler, der indsendes i EU og USA.
eCTD muliggør styring af utallige mængder information, typisk mellem 500.000 og 1 million sider, når det kommer til dokumentation af nye lægemidler. Digitaliseringen af ansøgningen i det elektronisk format frister derfor let til at levere for megen information – og med risiko for at glemme den præcise videnskabelige konklusion på materialet.
”Hvis du ikke har en klar strategi for, hvad du vil levere til myndighederne, vil myndighederne naturligt spørge sig selv ved vurderingen, hvad nytten er af al den rigdom af data. Det er ærgerligt, hvis ingen har hjulpet dig i en retning, der kan fremme din ansøgning. Succes i denne kritiske fase kræver, at du har nogen ved sin side, der kan og tør vise vejen og give input til hele processen. IWA Consulting har udfyldt den rolle utallige gange,” siger Cécile Crozatier.
Disse overvejelser er så meget mere afgørende, når modellering og simulering bruges til at generere overbevisende klinisk evidens (Figur 1). Hvordan kan tilsynsmyndigheder stole på computergenererede data, hvor der skal tages højde for utallige variabler og usikkerheder?
Denne proces er eksempel på, hvordan et tæt samarbejde mellem sundhedsproduktudviklere og regulatoriske konsulenter får en fremtrædende plads.
”Sådan samarbejder er allerede normen i mange lande under navnet Model Informed Drug Development (MIDD) pilotprogrammer. Men det er stadig ikke nok: Interessenter, herunder regulatorer, udviklere af lægemidler og medicinsk udstyr, sammen med udbydere af modellerings- og simuleringsløsninger (M&S), skal arbejde sammen om at harmonisere og standardisere M&S-terminologi, modeldesign og valideringsmetoder samt resultatanalyser. Dette behov afspejler den øgede bevidsthed om M&S’ potentiale i lægemiddeludvikling,” siger Cécile Crozatier.
Sikrer sammenhæng mellem strategi og eksekvering
’When You Start – Start Right’, lyder IWA Consultings motto, og det afspejler vigtigheden af at have styr på sit regulatoriske arbejde – og gerne fra så tidligt et stadie som muligt i processen. I modsat fald kan det nyudviklede lægemiddel eller medicinske udstyr blive bremset af omkostningstunge dokumentationsopdateringer, som kunne være undgået.
IWA Consulting rådgiver om lægemidler og medicinsk udstyr inden for Regulatory Science området både under udvikling og vedligeholdelse samt indenfor Market Access, hvor der bl.a. tages højde for prissætning og refusion. IWAC Consultings ekspertise spænder således fra Pre-approval og Early Development til Approval og Post-approval.
Et grundlæggende element at få afdækket sammen med klienten på et tidligt stadie, er en vurdering af muligheden for at nå frem til markedet til en bæredygtig pris. IWA Consulting bidrager til at trykprøve forventningerne og afdække eventuelle svage punkter i forretningsplanen, hvor klienten kan være tilbøjelig til at fokusere på den videnskabelige opdagelse og mindre på ’product-market fit’. Måske man ikke kan nå ud til hele EU eller til USA, sådan som man regnede med, men kun i enkelte lande, og så er der betragtninger at gøre i forhold til Return on Investment.
”Det er sådan nogle aspekter, vi hjælper vores klienter med at tage højde for – og helst så tidligt som muligt for at sikre klar sammenhæng mellem strategi og eksekvering,” siger Cécile Crozatier.
