Eksperter spår, at vi de næste år kan komme til at se en bølge af nye behandlinger inden for det felt, der kaldes genterapi. Behandlingerne har potentiale til at kurere en række alvorlige sygdomme, og Danmark kan ifølge landedirektør i Pfizer, Lars Møller, blive spydspids i udviklingen og udrulningen af de nye behandlinger – hvis vi er åbne for at gøre tingene anderledes, end vi gør i dag.
Det vakte mere end almindelig opsigt, da der i 2018 blev lanceret en helt ny behandling, der med en enkelt indsprøjtning gik efter at helbrede den genfejl, der leder til en sjælden arvelig nethindesygdom og medfølgende blindhed i en ung alder. Behandlingen var en af de første af de såkaldte genterapeutiske behandlinger, der fungerer ved, at man identificerer et fejlbehæftet gen hos patienten og tilfører et rask gen, der overtager arbejdet. I teorien besnærende enkelt, men noget sværere at udføre i praksis, erkender Lars Møller, direktør for den danske afdeling af Pfizer, som er en af de virksomheder, der har investeret massivt i den nye type af behandlinger.
”Med kortlægningen af det menneskelige genom blev det praktisk muligt at identificere årsagen til en lang række medfødte sygdomme – sygdomme, som for nogles vedkommende skyldes fejl på et eller flere gener, og som man nu kunne lokalisere fuldstændig præcist,” forklarer han.
Tidligt meldte tanken sig, ”tænk hvis man bare kunne erstatte det ødelagte gen ud med et, der virker og stoppe sygdommens udvikling eller måske endda helbrede patienten én gang for alle”.
”I lang tid lignede det en uopnåelig drøm, men potentialet var enormt, og efterhånden blev det tydeligere, at det faktisk kunne komme til at virke. Derfor har det længe været et prioritetsområde for Pfizer, og vi har for nylig investeret omkring fem milliarder kroner i dedikerede genterapifaciliteter,” siger Lars Møller. Og Pfizer er langt fra den eneste virksomhed, der har fået fokus på genterapi – eller avancerede medicinske terapier, som det også kaldes.
Lige nu er der en håndfuld godkendte genterapeutiske behandlinger på markedet, som bl.a. er rettet mod øjensygdomme, blodsygdomme og neurologiske lidelser.
Og ifølge Lars Møller kan vi allerede fra 2023 og frem komme til at se mange flere avancerede medicinske terapier på markedet. Den svenske Myndigheten för vård- och omsorgsanalys har opgjort, at der lige nu foretages kliniske forsøg af mindst 250 kandidater globalt, hvoraf 50 af dem ventes på markedet inden for en årrække. Millioner af mennesker over hele verden, som i dag lider af alvorlige kroniske sygdomme, kan potentielt få gavn af de nye genterapier, hvis de viser sig at virke, så godt som man håber.
Lars Møller påpeger dog, at der er risiko for, at det kan tage endog meget lang tid at få de nye behandlinger ud til patienterne. Det skyldes blandt andet prisen. Behandlingen kan løbe op i millioner af kroner, og i et presset sundhedsvæsen med mangel på ressourcer kan det være svært at se, hvordan det kan være en god idé at bruge så mange penge på en enkelt behandling til en enkelt patient. Men det handler i høj grad om, hvordan man stiller regnestykket op, anfører han.
Noget af det revolutionerende ved de genterapeutiske behandlinger er ifølge ham, at de potentielt kun skal gives én gang. Håbet er, at de vil kunne helbrede eller i hvert fald stoppe en sygdoms udvikling. I begge tilfælde gælder det, at det kan betyde et mindre træk på sundhedsvæsenet over tid, og for nogle vil det måske endda gøre dem i stand til at bidrage mere til samfundet – på lige fod med andre mennesker, der ikke er født med en alvorlig genetisk sygdom.
”Lige nu laver man cost-benefit-analysen relativt snævert – man ser på effekt over for lægemidlets pris – men det giver ikke et retvisende billede af f.eks. en genterapi. Her bør man se på, hvad samfundet kan spare i udgifter til sundhedsvæsen, socialvæsen, kommunal hjælp og pleje og måske endda vinde på øget arbejdsudbud, når en patient bliver mindre behandlingskrævende eller endda rask. Det giver et helt andet regnestykke, som vi desværre ikke laver i dag, men som er nødvendigt for at vurdere værdien af en genterapi,” siger Lars Møller.
Sammen med andre aktører i branchen – herunder medicinalvirksomhedernes brancheorganisation Lif – opfordrer han derfor til, at man begynder at inddrage disse såkaldte dynamiske effekter, når man vurderer lægemidler.
”Det er helt oplagt, også fordi vi står i en tid med mangel på hænder og et enormt pres på vores velfærdsvæsen, hvor dét at kunne reducere en patientgruppes behov for ydelser i sig selv er værdifuldt.”
Lars Møller mener, at virksomheder og sundhedsvæsen sammen skal finde nye, mere fleksible måder at finansiere de nye typer af behandlinger på.
”Vores håb er jo, at en genterapeutisk behandling har livsvarig effekt, men vi skal også være ærlige at sige, at vi ikke ved det med sikkerhed endnu – og vi får først skudsikker dokumentation for det, når patienterne har fået behandlingen og derefter levet hele deres liv uden at få tilbagefald. Så enten skal vi vente 50-70 år med at tage behandlingerne i brug, eller også skal vi finde en finansieringsmodel, der tager højde for usikkerheden,” siger Lars Møller og foreslår konkret, at man udbreder modeller, hvor virksomhed og statskasse deler risikoen.
En sådan aftale blev forhandlet til behandlingen af de førnævnte øjenpatienter. Her aftalte man at betale i rater, som falder med nogle års mellemrum og kun bliver betalt, hvis patienten stadig er rask, og man kan konstatere, at behandlingen fortsat fungerer, som den skal.
”Det altafgørende er, at industrien og sundhedsmyndighederne sammen sætter sig for at løse de problemer, som det nuværende system giver i forhold til de nye, innovative behandlinger. Danmark har potentiale til at blive en frontløber på dette område, fordi vi har unikt gode sundhedsdata og dermed mulighed for at følge patienterne, løbende dokumentere behandlingens effekt og bygge finansieringsmodeller op baseret på de data, vi indhenter. Vi har også enormt dygtigt sundhedspersonale og forskere, som rent praktisk kan håndtere disse behandlinger – behandlinger, som jeg virkelig tror på kan gøre en livsændrende forskel for tusinder af alvorligt syge danskere og deres pårørende,” slutter Lars Møller.
